HDAC6는 HDACs family 중 class IIb에 속하며 다른 HDACs와 달리 세포질에 위치합니다. 단백질 탈아세틸화외에도 유비퀴틴화된 단백질(ubiquitinated protein)과 결합하여 이를 분해하는 기전에 관여합니다.
종근당 효종연구소는 일찍이 효능 및 독성 측면에서 HDAC6 선택적 저해제의 우수성을 인지하고 신경, 암, 면역 등의 질환 치료를 목표로 신약 개발을 진행하고 있습니다. 이를 위해 다양한 HDAC6 저해제의 기본 구조를 바탕으로 각 질환에 맞는 최적의 약물을 도출하는 platform technology를 구축하였습니다.
신경 | 신경세포의 axonal transport 손상 개선을 통한 인지 능력 및 운동성 개선 |
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암 | 소포체 스트레스 증가를 통한 암사멸 유발기전 |
면역 | 항염증 효과를 통한 자가면역 질환 개선 |
Liquistal 기술로 제작한 약물을 포함한 액상제형이 피하주사 후 체액과의 접촉을 통해 젤로 전환됩니다. 전환된 젤은 벌집과 유사한 격자구조를 가지며, 약물을 지속적으로 방출합니다.
FDA 허가를 받은 유일한 서방형 주사제인 PLGA의 경우 제조가 어렵고, 동통 및 염증을 유발하는 문제점이 있습니다. Liquistal은 이러한 한계를 극복하여 제조가 용이하고 안전성과 지속성이 현저히 향상되었습니다. 또한 화합물, 펩타이드, 단백질과 같은 다양한 형태의 약물에 적용 가능합니다. 전임상 시험을 통해 Liquistal의 안전성을 확보하였으며, 기존 치료제에 적용하여 임상 1상을 수행 중입니다.